The Gene-Editing Revolution: ¿Qué es CRISPR-Cas9?

¿Cómo hacer EDICIÓN GENÉTICA con CRISPR? | La Hiperactina (Abril 2025)

¿Cómo hacer EDICIÓN GENÉTICA con CRISPR? | La Hiperactina (Abril 2025)
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The Gene-Editing Revolution: ¿Qué es CRISPR-Cas9?

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Anonim

Ni siquiera hace cinco años, los investigadores encontraron una característica de los genomas bacterianos que tiene el potencial de cambiar el mundo de manera profunda. CRISP-Cas9, como se conoce la tecnología resultante, permite a los científicos programar lo que equivale a un par de tijeras moleculares para cortar un trozo de ADN indeseable y reemplazarlo por un filamento diferente. La precisión con la que esto se puede lograr, mientras que todo menos perfecto, no tiene precedentes.

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Eso puede parecer el tipo de cosa que podría curar enfermedades horribles y trastornos genéticos, aumentar el rendimiento y la calidad de los cultivos, y eliminar las plagas portadoras de enfermedades. De hecho, en el corto tiempo que CRISPR ha estado con nosotros, los investigadores han analizado todas estas aplicaciones y más. Siguen quedando puntos, por no mencionar las cuestiones éticas profundas, pero una cosa es segura: pronto escuchará mucho más sobre CRISPR.

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¿Cómo funciona?

CRISPR significa "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas, regularmente espaciadas entre sí". Es una cualidad de ADN bacteriano que permite a los insectos crear ARN, una especie de pseudo-ADN monocatenario, que busca el ADN que coincida con su secuencia de "bases". Las bacterias luego enviarán Cas9, una proteína, para atacar el ADN marcado (investigaciones recientes sugieren que otra proteína, Cpf1, puede funcionar tan bien o mejor). Para las bacterias, los objetivos son virus. Con un poco de retoques, CRISPR-Cas9 también se puede utilizar para reemplazar el ADN objetivo con algo más preferible.

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Este video explicador es cortesía de Intellia Therapeutics.

¿Qué puedes hacer con eso?

En manos humanas, esta habilidad equivale a lo que se conoce en lenguaje común como jugar a ser Dios. Ofrece una enorme mejora en las terapias génicas existentes: los investigadores han jugado con tratamientos para el VIH, Huntington, hemofilia, cáncer y enfermedades raras horribles como Sanfillipo. Tiene aplicaciones agrícolas que harían que Monsanto Co. (MON MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Creado con Highstock 4. 2. 6 ) agua de la boca (más sobre eso a continuación). También ofrece la capacidad, en teoría, para hacer cosas increíblemente útiles como cerrar la capacidad de los mosquitos para transmitir enfermedades.

Los investigadores han usado CRISPR en macacos, sorgo, peces cebra, arroz y otras especies. Han tratado la enfermedad hepática en ratones. Un equipo chino ha utilizado CRISPR para editar un embrión humano no viable.

¿Qué deberías hacer con eso?

Ahí es donde los problemas éticos se vuelven pegajosos. CRISPR-Cas9 podría, en teoría, usarse para "mejorar" a los seres humanos, haciéndolos más rápidos, más inteligentes o más altos, y no solo menos propensos a los trastornos genéticos. Muchos encuentran esto repugnante por razones filosóficas. Las implicaciones prácticas también son aleccionadoras.Dado que solo es probable que los ricos puedan permitirse ese tratamiento, ¿nos enfrentaremos a una sociedad en la que la desigualdad económica agrava la desigualdad biológica?

Eso hace surgir el espectro de la eugenesia. ¿Se usará CRISPR para "mejorar" a las personas de maneras descaradamente subjetivas, dándoles a los niños el color de ojos "correcto" o algo peor? Probablemente también podría ser aprovechado para explotar a la gente de maneras terribles.

Un gran bloque de científicos se opone a cualquier modificación de las células de la "línea germinal", que pasarán su material genético a la siguiente generación. Después de todo, incluso si todos son éticamente chillones, limpios sobre su uso de CRISPR, ¿qué pasaría si cometieran un error irreversible y potencialmente multigeneracional?

La Academia Nacional de Ciencias se reunió a principios de este mes para analizar las implicaciones de CRISPR y las directrices que deberían aplicarse a su uso. Se espera que emitan un informe más adelante este año.

¿Quién lo posee?

Monsanto podría estar interesado en CRISPR, pero no es desagradable la batalla legal que se libra sobre los derechos de propiedad intelectual, y ha declarado que mantendrá su distancia hasta que se aclare el problema. Dos científicos, Feng Zhang del Broad Institute del MIT y Jennifer Doudna de Berkeley, están peleando por la patente central de CRISPR. Zhang es el "partido menor" en la disputa, lo que significa que la carga de la prueba recae sobre él.

La decisión podría tener implicaciones para Editas Medicine Inc. (EDIT EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Creado con Highstock 4. 2. 6 ), una compañía que desarrolla terapias CRISPR. y es una de las únicas cuatro OPI estadounidenses de este año. El sitio web de la compañía enumera tanto al Dr. Zhang como al Dr. Doudna como fundadores, pero Doudna ya no está involucrada con la compañía y ha otorgado su patente a Intellia Therapeutics. Zhang ha licenciado su patente a Editas. Doudna's Caribou Therapeutics, otra startup de CRISPR, recibió recientemente una patente diferente, por el uso de poteins además de Cas9 en conjunto con CRISPR.

The Bottom Line

CRISPR tiene un enorme potencial para mejorar la vida de las personas y un potencial significativo para empeorarlas. Aún quedan preguntas, sobre quién tiene los derechos de propiedad intelectual de la tecnología. Si algo es cierto, es que la gente hablará cada vez más sobre CRISPR, por lo que vale la pena adelantarse a la curva.