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Las empresas de biotecnología y las empresas de la industria farmacéutica están buscando activamente métodos para mitigar el riesgo asociado con los modelos comerciales actuales que pesan mucho en la producción y venta de medicamentos del mercado masivo. La afluencia de la competencia de los proveedores genéricos y el aumento de las patentes de medicamentos que expiran ha creado la necesidad de encontrar otros medios para ser rentable. En los últimos años, el gobierno federal en asociación con la FDA ha proporcionado incentivos adicionales a los fabricantes de medicamentos para producir medicamentos y otros productos utilizados para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades menos comunes. Estos productos y medicamentos, conocidos como medicamentos huérfanos, se definen como medicamentos desarrollados para tratar afecciones médicas raras que afectan a menos de 200,000 pacientes dentro de los Estados Unidos.

Un fabricante de medicamentos generalmente no está inclinado a producir medicamentos huérfanos debido al costo exorbitante de la investigación y el desarrollo. En cambio, las compañías farmacéuticas centran la energía y el capital en la investigación y el desarrollo de medicamentos utilizados para tratar las enfermedades más comunes, y se esfuerzan por ser el principal proveedor de estos medicamentos en el mercado médico. Con una mayor población de pacientes, el retorno de la inversión (ROI) para las compañías farmacéuticas es potencialmente mayor con los medicamentos para enfermedades comunes que con los medicamentos huérfanos, a pesar de la necesidad de salud pública para el tratamiento de la enfermedad huérfana.

La Ley de medicamentos huérfanos se creó para alentar a las empresas de biotecnología a que agreguen medicamentos huérfanos a sus carteras, además de o en lugar de los medicamentos comunes contra la enfermedad. Debido a que el costo relacionado con la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos es a menudo prohibitivo, la Ley de medicamentos huérfanos creó disposiciones para los fabricantes de medicamentos a través de incentivos comerciales y fiscales que los alientan a centrarse en la creación de tratamientos para las enfermedades huérfanas. Estos incentivos incluyen una exclusividad de siete años en el mercado cuando se obtiene la aprobación de la FDA, un crédito fiscal equivalente al 50% de los gastos asociados con la investigación clínica y una exención o exención de las tarifas de solicitud y presentación. Además, las compañías farmacéuticas que participan en la investigación y producción de medicamentos huérfanos pueden recibir asistencia en el proceso de desarrollo y pueden ser elegibles para recibir fondos de la subvención.