Si desea una montaña rusa llena de altibajos, giros y vueltas, mueva una parte de su cartera al sector farmacéutico o biotecnológico. Todos los días, incluidos los fines de semana, los cables de las noticias están llenos de comunicados de prensa de estas compañías que describen los resultados de los ensayos clínicos realizados con medicamentos y compuestos nuevos y experimentales.
Estas publicaciones suelen estar llenas de información que la persona promedio no comprende. Por ejemplo, el 11 de julio, Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% Creado con Highstock 4. 2. 6 ) anunció los resultados de una Fase 3 estudio de su fármaco Revlimid, que envió la acción en alza 7 por ciento. También el 11 de julio, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0. 87% Creado con Highstock 4. 2. 6 ) y Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Creado con Highstock 4. 2. 6 ) anunció que la FDA aceptó para su revisión una nueva solicitud de fármaco complementaria para Eliquis, un medicamento preventivo para la embolia pulmonar.
VER: Los altibajos de la biotecnología
¿Qué es un ensayo clínico? ¿Cuáles son las diversas fases y por qué los resultados de estos ensayos y aplicaciones a menudo crean movimientos de dos dígitos en el precio del medicamento? ¿valores?
¿Qué es un ensayo clínico?
También llamado estudio de intervención, un ensayo clínico consiste en darles a los participantes ciertas terapias con medicamentos, dispositivos médicos o cambios de comportamiento para estudiar su efectividad. Estos ensayos a menudo comparan una nueva terapia médica con una ya existente. Si se trata de un medicamento, el compuesto experimental se administra a algunos pacientes, mientras que a otros se les administra un placebo, un compuesto inactivo sin efecto médico.
Los ensayos clínicos a menudo son supervisados ​​por un médico que cuenta con personal de apoyo de otros médicos y profesionales médicos. A menudo son patrocinados por una compañía farmacéutica, universidad, fundación privada u otras organizaciones públicas y privadas.
¿Qué son las Fases de Prueba Clínica?
La mayoría de las historias biotecnológicas y farmacéuticas que lee mencionan algo acerca de los estudios de Fase 1, Fase 2 y Fase 3, pero ¿qué significa eso?
En el caso de los medicamentos, la Administración de Alimentos y Medicamentos es responsable de aprobar todos los medicamentos para su venta al público. La agencia requiere que todas las drogas sigan el mismo camino hacia la aprobación.
Solicitud de investigación de nuevos fármacos (IND)
La empresa farmacéutica patrocinadora lo presenta a la FDA, a menudo después de solicitar el asesoramiento de la agencia. La aplicación requiere que la empresa muestre los resultados de las pruebas realizadas en animales de laboratorio y cómo planean realizar el estudio en humanos. La FDA, junto con un panel de expertos llamado Junta de revisión institucional (IRB), luego decide si es seguro continuar en la fase de prueba clínica.
VER: Sector farmacéutico: ¿La FDA ayuda o perjudica?
Protocolos de ensayos clínicos
El IRB examina los detalles de los protocolos de prueba. Esto incluye el tipo de participantes, el cronograma de pruebas, el medicamento y la dosis, la duración del estudio y sus objetivos. Una vez que se aprueban los protocolos, comienzan los ensayos.
Fase 1
Los ensayos de Fase 1 prueban la seguridad. El medicamento se administra a voluntarios sanos para determinar los efectos secundarios más frecuentes del medicamento y cómo se absorbe y se excreta. Normalmente, de 20 a 80 personas participan en ensayos de fase 1.
Fase 2
¿Funciona el medicamento? Si el medicamento está aprobado para un estudio posterior, la fase 2 está probando la efectividad junto con un mayor monitoreo de la seguridad. ¿El medicamento tiene un resultado clínicamente significativo para la condición que debe tratar? Los participantes incluyen aquellos con la enfermedad o condición para la que está indicado el medicamento. Aquí es donde algunos participantes reciben el medicamento activo mientras que otros reciben un placebo u otro medicamento. Los participantes varían desde unas pocas docenas hasta más de 300.
VER: Evaluar empresas farmacéuticas
Fase 3
¿Es mejor que los tratamientos actuales? La FDA y el patrocinador del medicamento trabajan juntos para diseñar los estudios de fase 3. Podrían estudiar el medicamento en diferentes poblaciones a diferentes dosis y en combinación con otras drogas. Estos son a menudo estudios doble ciego donde ni los participantes ni los investigadores saben quién recibió el fármaco activo. Los ensayos de Fase 3 tienen un alcance amplio, que a veces involucran a decenas de miles de personas en todo el mundo, pero según la FDA, la mayoría no supera los 3,000. Si se encuentra que el medicamento beneficia al paciente más que a otras drogas, y el lado los efectos son manejables, se presenta una nueva solicitud de medicamento.
Nueva aplicación de medicamentos
La FDA tiene 60 días para decidir si la solicitud se archivará para su revisión. Si la solicitud está incompleta, la aplicación se enviará de regreso al patrocinador del medicamento. Podría ser algo tan simple como la falta de documentación o tan costoso como no realizar parte del proceso de prueba clínica.
Posible aprobación
La FDA visitará las instalaciones de fabricación, revisará la información de etiquetado y estudiará toda la información de los ensayos clínicos para tomar una decisión sobre si aprobar el medicamento.
Fase 4
Los ensayos de Fase 4 a veces se realizan para estudiar los efectos que surgen una vez que se aprueba el medicamento y se generaliza su uso. Si se informa un efecto secundario en un número significativo de pacientes, un estudio de fase 4 podría tratar de determinar si el efecto secundario está relacionado con el medicamento o con el medicamento en combinación con otro o ciertos alimentos.
Para obtener una infografía que describa el proceso, haga clic aquí.
¿Por qué las existencias de biotecnología y farmacéuticas son tan volátiles?
Cuanto mayor sea la compañía, los datos clínicos menos desfavorables afectarán el precio de sus acciones, pero para las pequeñas empresas que pueden estar desarrollando solo un tipo de terapia, si falla en algún punto del proceso clínico, la viabilidad de la empresa adelante puede estar en cuestión.
De acuerdo con la Farmacéutica de Investigación y Fabricantes de América (PhRMA), el desarrollo de un solo medicamento podría costar tanto como $ 1. 3 mil millones en dólares de 2005. Aunque existe una amplia gama de etiquetas de precios para el desarrollo de medicamentos, lo que está claro es que es costoso. En cualquier punto del proceso, el medicamento podría abandonarse, lo que significa que la totalidad o la mayor parte del dinero invertido en él ya no está.
Según la FDA, la mayoría de los medicamentos en desarrollo no terminarán en las estanterías de las farmacias, lo que hace que el proceso sea una gran apuesta en dólares para la industria farmacéutica.
VER: Phenoms farmacéuticos: los medicamentos más vendidos de los EE. UU.
Actuar
La próxima vez que lea un comunicado de prensa, piense en qué tan avanzado está un fármaco o dispositivo en su desarrollo. El 11 de julio, Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130. 50-1. 41% Created with Highstock 4. 2. 6 ) informaron datos positivos de la fase 1 en un compuesto que llama ALN-TTRsc. Si bien esto creó ganancias de dos dígitos para las acciones, no se apresure a invertir dinero en nombres que informan los resultados de la etapa inicial.
Si los ensayos de fase 2 o fase 3 no producen los resultados esperados, todas las ganancias, más muchas más, podrían borrarse en un día. En general, si tiene una perspectiva a más largo plazo, busque compañías que anuncien resultados de la etapa posterior. Es más probable que estas acciones tengan un poder de permanencia a más largo plazo.

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